SUS inicia aplicação de medicamento de R$ 7 milhões em bebês com AME tipo 1 r5528

O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou, nesta semana, as primeiras aplicações do medicamento zolgensma, indicado para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Com custo estimado em R$ 7 milhões por dose única, o tratamento foi istrado gratuitamente em duas crianças com menos de seis meses de idade, atendidas simultaneamente em unidades especializadas de Brasília (DF) e Recife (PE).

Medicamento de alto custo chega à rede pública com modelo inovador
O fornecimento do zolgensma pelo SUS foi viabilizado por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco firmado com a empresa fabricante. Pelo contrato, o pagamento só será efetuado se a eficácia do tratamento for comprovada em etapas definidas ao longo dos anos seguintes à aplicação. Com essa negociação, o Brasil conquistou o menor preço lista do mundo para o medicamento e tornou-se o sexto país do planeta a disponibilizar essa terapia na rede pública, após Espanha, França, Alemanha, Inglaterra e Argentina.

Critérios rigorosos garantem prioridade aos casos mais urgentes
O tratamento é recomendado exclusivamente para crianças com diagnóstico de AME tipo 1 que tenham até seis meses de vida e não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. As duas crianças beneficiadas atendiam aos critérios estabelecidos pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da AME 5q. Ambas estavam próximas do limite de idade, o que justificou a priorização dos atendimentos.

Famílias relatam emoção e esperança com nova fase de tratamento
Para Millena Brito, mãe de uma das bebês que recebeu a infusão no Hospital da Criança de Brasília, o momento representa um renascimento. “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”, disse, emocionada.

Impacto na qualidade de vida e expectativa de atendimento
Com o o ao zolgensma, é esperado que as crianças tratadas tenham progressos importantes, como sentar-se sem apoio, controlar o tronco e desenvolver funções motoras essenciais. O Ministério da Saúde prevê alcançar 137 pacientes nos dois primeiros anos de oferta da terapia. Atualmente, 15 pedidos já foram protocolados e seguem em análise.

Tratamento contínuo e acompanhamento prolongado
Apesar de a AME não ter cura, terapias como o zolgensma oferecem a possibilidade de estabilização da doença e ganhos motores significativos. Além da nova terapia gênica, o SUS disponibiliza outros medicamentos, como o nusinersena e o risdiplam, ambos de uso contínuo. No entanto, quem recebe o zolgensma não precisa utilizar os demais.

As crianças tratadas com o novo medicamento serão acompanhadas por serviços de referência até os cinco anos de idade. Após a aplicação, a internação mínima obrigatória é de 24 horas, com observação clínica contínua.

Como funciona o pagamento escalonado pelo governo
O modelo de compartilhamento de risco prevê pagamento escalonado, de acordo com o resultado clínico:

• 40% do valor total é pago no momento da infusão;

• 20% após 24 meses, caso a criança consiga controlar a nuca;

• 20% após 36 meses, se ela atingir controle de tronco (sentar-se por pelo menos 10 segundos sem apoio);

• 20% após 48 meses, se houver manutenção dos ganhos motores;

• O pagamento é suspenso em caso de óbito ou de dependência permanente de ventilação mecânica.

Serviços de referência espalhados pelo país
O tratamento está disponível em 36 serviços especializados em doenças raras do SUS, espalhados por 15 estados e o Distrito Federal. Em estados sem unidades habilitadas, o governo federal garante transporte e hospedagem para a criança e um acompanhante durante o tratamento.

Avanço para a saúde pública
Para o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, o momento é histórico. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. Garantir esse atendimento é acolher essas famílias. É um momento de muita emoção”, afirmou durante visita ao Hospital da Criança em Brasília.

A incorporação do zolgensma representa um o importante na consolidação do SUS como um sistema capaz de ofertar terapias de alta complexidade com responsabilidade e equidade. Com informações da Secretaria de Comunicação Social da Presidência da República do Brasil.